Alors que des foules de petits et grands investisseurs attendent les résultats des premiers essais cliniques officiels de la technique génétique connue sous le nom de CRISPR, les scientifiques se concentrent sur la recherche de nouvelles façons de gérer cette procédure directement dans le corps humain. C'est ce que dit le co-inventeur de la technique, Jennifer Doudna.
Dans les procédures actuelles d'édition de gènes CRISPR, les chercheurs ont extrait des cellules de patients, édité leur ADN et les réintroduit dans le corps pour initier le traitement. Pouvoir éditer des cellules directement dans le corps des humains, des animaux ou des plantes pourrait lancer une série d'applications complètement nouvelles.
"Avec les innovations techniques à l'étude, il sera possible d'éditer le génome des patients de manière très précise", Dit Doudna. "Cela ressemble à de la science-fiction, mais je pense que la modification génétique sera bientôt une réalité."
CRISPR, où sommes-nous
En essence CRISPR est une technique d'édition génétique qui permet de "couper" des morceaux d'ADN responsables de maladies ou d'anomalies génétiques. Les scientifiques travaillent sur des applications thérapeutiques qui peuvent offrir des remèdes aux gens. Là CRISPR Therapeutics SA a été la première entreprise à lancer des essais sur l'homme en février dernier, et les résultats seront connus dans les deux prochains mois.
Editas Médecine Inc. au lieu de cela, il a commencé les tests «in-vivo», c'est-à-dire ceux directement en cours, avec une étude clinique qui a débuté en juillet. Intellia Therapeutics Inc. fera ses tests à partir du début de 2020. Un traitement sûr directement dans le corps humain réduirait considérablement le temps de développement des traitements.
La Université de Pennsylvanie se prépare à se répandre ses données de test. "Nous aurons peut-être bientôt de bonnes nouvelles sur le fonctionnement de CRISPRS sur les patients atteints de cancer", déclare le Doudna.
Le plus grand défi consiste à trouver un moyen de cibler les molécules qui font partie de l'édition de gènes sur des types de cellules spécifiques de manière sûre et efficace.
CRISPR et Intellia Therapeutics ont obtenu une licence de leur technologie auprès de l'Université de Californie à Berkeley. C'est le centre d'études de Doudna. Editas (Doudna fait partie du conseil) utilise à la place des solutions du Broad Institute du Massachusetts. Les deux instituts se disputent le premier inventeur de la technique.
Les premiers cas de CRISPR "in vivo"
Le domaine de l'édition génétique, qui n'est entré que récemment dans la phase de test sur l'homme, a passé une première phase de scepticisme fort, montrant les premiers résultats vraiment encourageants.
L'année dernière, un chercheur chinois a stupéfié la communauté scientifique en affirmant avoir créé les premiers enfants génétiquement modifiés: un geste qui a suscité beaucoup de controverses et quelques appels à interdire CRISPR en raison des effets permanents sur l'ADN des gens.
Peu de temps après, également en Chine, des chercheurs ont traité un homme atteint de leucémie et de VIH en utilisant des cellules souches génétiquement rééditées, selon un rapport du New England Journal of Medicine. La tentative d'éradication du VIH a échoué, mais son cancer est en rémission 19 mois après le traitement, et les cellules modifiées semblent s'être intégrées de manière transparente dans son corps.
Le tout premier cas de CRISPR in vivo avec un rapport détaillé de la communauté scientifique est une "étape importante" et montre que cela pourrait être une technologie sûre pour traiter de nombreux types de troubles.
