Les scientifiques ont amélioré une forme de thérapie d'édition de gènes, créant un traitement expérimental qui promet d'éliminer le cholestérol élevé. Une maladie qui touche des centaines de millions de personnes dans le monde et qui est liée à un certain nombre de complications de santé graves.
Dans une nouvelle recherche menée sur des souris, les chercheurs ont injecté une nanoparticule lipidique nouvellement formulée à modifier avec CRISPR-Cas9 le génome des animaux vivants. Avec un seul traitement, ils ont réduit le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL) al 56,8%.
Pour vous donner une idée: pour le moment, le traitement le plus avancé approuvé par la FDA peut (pas encore sur le marché) réduire le cholestérol de seulement 15,7%.
Bien sûr, ces résultats n'ont été montrés que chez la souris jusqu'à présent, de sorte que la nouvelle thérapie nécessitera de nombreux tests supplémentaires avant de savoir qu'elle est à la fois sûre et tout aussi efficace chez l'homme. Mais sur la base de ces résultats jusqu'à présent, les signes sont prometteurs.
Comment fonctionne le traitement anti-cholestérol révolutionnaire
Le traitement agit sur un gène appelé De type angiopoïétine 3 (Angptl3), et produit des protéines qui inhibent la dégradation de certaines graisses dans le sang.
Les personnes ayant une mutation de ce gène ont tendance à avoir des quantités plus faibles de triglycérides gras et de cholestérol dans leur sang (sans complications pour la santé), et pendant des années, les scientifiques ont essayé de recréer le processus, avec des traitements qui imitent efficacement les effets de cette mutation.
"Si nous pouvons reproduire cette condition en éliminant le gène Angptl3 chez l'homme, nous avons de bonnes chances d'avoir une solution sûre et à long terme à l'hypercholestérolémie", déclare l'ingénieur biomédical. Qiaobing Xu de l'Université Tufts.
Progrès réalisés
Dans cette recherche, l'équipe de Xu a développé une nouvelle formulation de LNP appelée 306-O12B pour cibler le gène, produisant des effets thérapeutiques chez la souris qui ont duré à des niveaux stables pendant 100 jours après une seule injection du traitement.
En plus d'abaisser le cholestérol, l'expérience a également produit un 29,4% de diminution des triglycérides sanguins des animaux.
L'action extraordinaire aide en fait le corps à décomposer les graisses avant qu'elles ne s'accumulent dans la circulation sanguine. Et sans toxicité hépatique apparente.
CRISPR anti-cholestérol: fonctionnera-t-il également chez l'homme?
L'équipe suggère que l'efficacité du traitement de l'hypercholestérolémie chez l'homme serait probablement à peu près la même que celle chez la souris. Avec des effets qui pourraient durer jusqu'à un an avec une seule injection, compte tenu du lent renouvellement des cellules hépatiques.
Jusqu'à ce que nous sachions plus comment 306-O12B agissant dans le corps humain, cependant, cette formulation de médicament hypocholestérolémiant ne sera pas disponible dans votre pharmacie locale.
Mais un jour, ce sera possible. Les résultats de ce test peuvent également faire progresser la méthode CRISPR dans ce domaine. Des études plus détaillées sont encore nécessaires sur la tolérance chronique et l'efficacité sur les grands «animaux», mais tôt ou tard, une injection par an pourrait vraiment éradiquer les problèmes de cholestérol. Ce serait génial.
