Connaissez-vous le Zolgensma ? C'est actuellement le médicament le plus cher au monde. Un traitement unique de ce médicament (sauvant la vie d'un enfant) coûte 2 millions d'euros.
Parmi les thérapies géniques, celle basée sur Zolgensma traite l'amyotrophie spinale, une maladie génétique rare qui endommage les cellules nerveuses, entraînant une carie musculaire. Aujourd'hui, le prix exorbitant de Zolgensma est une valeur très anormale, mais d'ici la fin de la décennie, il y aura des dizaines de thérapies géniques qui coûtera des centaines de milliers à des millions d'euros pour une seule dose.
À elle seule, la FDA américaine prévoit d'approuver 2025 à 10 thérapies géniques et cellulaires chaque année d'ici 20.
Les systèmes de santé du monde entier ne sont pas équipés pour gérer ces nouvelles thérapies géniques
Actuellement, seulement 5 % des quelque 7.000 XNUMX maladies rares ont un médicament approuvé, laissant des milliers de maladies sans remède. Ce ne sera pas le cas de sitôt.
Ces dernières années, la technologie du génie génétique a fait de grands progrès vers l'objectif ultime de guérir les maladies en modifiant les instructions génétiques d'une cellule (en Italie grâce aussi au Téléthon !). Les thérapies géniques qui en résulteront pourront traiter de nombreuses maladies au niveau de l'ADN avec une seule dose.
Les thérapies géniques ont le potentiel de sauver de nombreuses vies et d'atténuer de nombreuses souffrances, mais ce sont des nouvelles douces-amères. Le bien-être n'est tel que s'il est partagé : les systèmes sanitaires (et économiques !) du monde ne sont pas équipés pour gérer ces nouvelles thérapies. De nouveaux systèmes de paiement créatifs seront nécessaires pour assurer l'égalité d'accès pour tous.
Un remède à (presque) tout
Des milliers de maladies sont le résultat d'erreurs d'ADN qui empêchent les cellules de fonctionner normalement. En corrigeant directement les mutations causant des maladies ou en modifiant l'ADN d'une cellule pour lui fournir de nouveaux outils pour lutter contre la maladie, les thérapies géniques offrent une nouvelle approche puissante de la médecine.
Il existe 1.745 XNUMX thérapies géniques en cours de développement dans le monde. Une grande partie de ces recherches porte sur les maladies génétiques rares, qui touchent 400 millions de personnes dans le monde.
Nous verrons peut-être bientôt des remèdes pour des maladies rares telles quedrépanocytose, la dystrophie musculaire et la progeria, une maladie génétique rare et évolutive qui fait vieillir rapidement les enfants. À l'avenir, les thérapies géniques pourraient aider à traiter des affections plus courantes, telles que les maladies cardiaques et la douleur chronique.
Des prix? Aux étoiles
Le problème est que ces thérapies géniques coûteront très cher.
Les thérapies géniques sont le résultat d'années de recherche et de développement totalisant des centaines de millions ou des milliards de dollars. Des installations de fabrication sophistiquées, un personnel hautement qualifié et des matériaux biologiques complexes distinguent ces thérapies des autres médicaments.
Les sociétés pharmaceutiques affirment que le recouvrement des coûts, en particulier pour les médicaments avec moins de patients potentiels, signifie des prix plus élevés. Et le bilan de ces prix exorbitants sur les systèmes de santé ne sera pas anodin.
Envisager des thérapies géniques pour la drépanocytose, qui devraient être disponibles dans les prochaines années. Le prix estimé de ce traitement est de 1,7 million d'euros par patient. Des dizaines de millions de plus pour le système de santé, même si un faible pourcentage de patients devait être soigné. Et ce n'est qu'un médicament : des dizaines de thérapies géniques similaires mettraient à rude épreuve les systèmes de santé publique et créeraient également des difficultés pour les compagnies d'assurance privées dans des modèles de santé comme celui des États-Unis.
Thérapies géniques : réduire les coûts, trouver de nouvelles façons de payer
Une solution pour améliorer l'accès des patients aux thérapies géniques serait de simplement demander aux fabricants de médicaments de les facturer moins cher - une tactique récemment adoptée en Allemagne. Cependant, cela comporte des risques : cela pourrait amener les entreprises à refuser purement et simplement de prodiguer des soins à certains endroits.
Je pense qu'une approche plus équilibrée et durable est double. Court terme, il sera important de développer de nouvelles méthodes de paiement qui inciteront les compagnies d'assurance à couvrir les thérapies géniques coûteuses et à répartir les risques entre les patients, les compagnies d'assurance et les fabricants de médicaments. Long terme, une technologie améliorée de thérapie génique contribuera inévitablement à réduire les coûts.
Une assurance basée sur les résultats ?
Pour les modèles de paiement innovants, une approche éprouvée consiste à lier les couverture des résultats pour la santé des patients. Comme ces thérapies sont encore expérimentales et relativement nouvelles, il n'y a pas beaucoup de données pour aider les assureurs à prendre la décision risquée de les couvrir. Si une compagnie d'assurance paie 1 million de dollars pour une thérapie, elle fonctionnera mieux. Dans les modèles basés sur les résultats, les assureurs paieront une partie de la thérapie à l'avance et le reste uniquement si l'état du patient s'améliore, ou ils couvriront l'intégralité des coûts à l'avance et recevront un remboursement si l'état du patient ne s'améliore pas. Ces modèles aident les assureurs à partager les risques financiers avec les développeurs de médicaments.
Sur le front des coûts
La clé pour améliorer l'accès aux thérapies géniques sera d'investir dans de nouvelles technologies qui simplifient les procédures médicales. L'amélioration de l'accès aux thérapies géniques nécessite une collaboration et un compromis entre les gouvernements, les organisations à but non lucratif, les sociétés pharmaceutiques et les entreprises privées. Prendre dès maintenant des mesures proactives pour développer des modèles de paiement innovants et investir dans de nouvelles technologies contribuera à garantir que les systèmes de santé sont prêts à tenir la promesse des thérapies géniques.
