À différents moments, l'approbation par la Food and Drug Administration des États-Unis du médicament aducanumab aurait été célébrée comme l'une des grandes avancées thérapeutiques de 2021. Après tout, c'est le premier médicament à cibler les causes de la maladie d'Alzheimer, la forme la plus courante de démence. . . .
L'Alzheimer elle touche des millions de personnes dans le monde : 1,4 million rien qu'en Italie. Il existe une poignée de médicaments qui atténuent temporairement ses symptômes, mais aucun ne pourrait vraiment ralentir sa progression.
Aducanumab, départ en montée
Malgré les prémisses, l'approbation de la FDA est devenue l'une des plus controversées. Tout commence en mars 2019, lorsque les développeurs d'aducanumab, l'américain Biogen et les japonais Eisai, arrêter deux grands essais cliniques après qu'un comité de surveillance indépendant ait déterminé que le médicament ne présente aucun avantage clinique.
Pourtant, le médicament semblait faire son travail : débarrasser le cerveau des patients des plaques amyloïdes, les dépôts de protéines anormaux caractéristiques de la maladie d'Alzheimer. Cependant, comme on ne sait toujours pas si l'amyloïde cause ou non la maladie, l'affaire a été suspendue. Cependant, Biogen n'a pas baissé les bras : après une analyse plus approfondie, il a resoumis son dossier en novembre 2020.
Autre rejet retentissant, avec 10 voix sur 11 contre : "il n'y a aucune preuve substantielle de l'effet de l'aducanumab", a déclaré le bureau de biostatistique de la FDA. Les risques présentés par l'aducanumab semblaient l'emporter sur les avantages.
Fin des jeux pour l'aducanumab ? Non.
La FDA aurait pu conclure les choses là-bas. Au lieu de cela, l'agence a donné son feu vert à l'aducanumab en juin dernier, le jugeant "raisonnablement susceptible d'anticiper un bénéfice clinique". Biogen est amenée à mettre en place une autre étude, dont les résultats sont attendus d'ici 2030 : en attendant, elle peut vendre son produit (sous le nom commercial Aduhelm) à tout patient atteint de la maladie d'Alzheimer.
Le même jour, la société a annoncé le prix catalogue du médicament aux États-Unis : plus de 50.000 XNUMX euros par an.
Et maintenant c'est le chaos
Les associations de patients et les chercheurs ont applaudi la décision de la FDA, espérant que le médicament Biogen fonctionnera. Trois membres du directoire du conseil de surveillance ont démissionné en signe de protestation, et cela semble n'être qu'un début.
Même le Congrès américain a lancé deux enquêtes par autant de commissions pour savoir comment l'Aducanumab a été approuvé et pourquoi il coûte si cher.
Un rapport a émergé (dans la presse) dénonçant une campagne de « pression » initiée par Biogen pour influencer la FDA.
Une autre enquête, cette fois demandée par le commissaire de la FDA lui-même, Janet Woodcock. Pendant ce temps, certains centres médicaux disent qu'ils ne prescriront pas le médicament.
Est-ce que ça marchera?
D'ici 2030, quand il y aura des résultats fiables, comptera-t-on plus de succès ou plus de méfaits de ce médicament ? En Europe, l'EMA a rejeté l'utilisation de la drogue, trop tôt pour savoir si ça vaut le coup. Aux États-Unis, les médecins prennent leurs propres décisions, informant généralement les patients.
« Quand je parle d'aducanumab aux patients, j'inclus un récit des événements qui ont conduit à son approbation », dit-il. Jason Karlaoui, gériatre à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie.
"Les gens ont besoin de comprendre d'où vient quelque chose."
