Si le terme n'était pas exagérément gonflé, je risquerais une définition pour Inclisiran : c'est une sorte de vaccin contre le cholestérol. Un peu pour ses caractéristiques, un peu pour les modalités d'administration.
Après avoir été adopté (exactement un anno fa) du service de santé britannique, où 300.000 XNUMX bénéficiaires sont attendus, arrive aujourd'hui également approuvé en Italie, de l'Aifa.
Comment fonctionne Inclisiran, le médicament qui réduit de moitié le cholestérol, agit-il ?
Je commence par dire que ce n'est pas un sirop contre la toux et qu'il ne convient pas à tout le monde. Inclisiran, qui est administré deux fois par an par injection, est principalement prescrit aux patients qui ont un taux de cholestérol génétiquement élevé, à ceux qui ont subi une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral et à ceux qui ne répondent pas aux autres médicaments hypocholestérolémiants.
Cela n'enlève évidemment rien aux proclamations qui se font entendre en ces heures. L'approbation récente du médicament a été un motif de grande célébration, pour ses avantages potentiels et pour son approche thérapeutique innovante. Le "gene silencing" exploité par Inclisiran lutte contre les causes de l'hypercholestérolémie, il ne se limite pas aux symptômes. Il vise à cibler un gène spécifique et à entraver son fonctionnement.
Qu'est-ce que le silençage génique
L'ARN messager (ARNm) est un type d'ARN qui copie et transmet les instructions génétiques de l'ADN et génère des protéines particulières basées sur ces instructions. C'est un rôle fondamental pour notre corps. Dans le cas du « gene silencing » appliqué au cholestérol, la cible est une protéine appelée PCSK9. Les personnes ayant un taux élevé de « mauvais » cholestérol (LDL) ont un excès de cholestérol. Il est nécessaire d'empêcher sa production, et pour cette raison nous essayons de "détruire" les instructions qui sont utilisées pour le produire.
C'est la première fois que cette technologie n'est pas utilisée pour le traitement de maladies rares mais d'une affection beaucoup plus répandue.
Futurs traitements
Inclisiran est un cas test important : après le cholestérol, nous pourrions à l'avenir utiliser cette arme contre d'autres ennemis comme la maladie d'Alzheimer, le cancer, etc. De nombreux autres médicaments de silençage génique sont actuellement à l'étude pour traiter un variété d'autres maux: rejet de greffe de rein, le glaucome, même les cicatrices.
Chacun de ces traitements le silençage génique utiliserait des techniques similaires à celles d'autres médicaments actuellement existants, ciblant un gène ou une protéine spécifique et le désactivant. Dans le cas du cancer, la discussion est plus complexe, car il va falloir cibler différentes protéines : pour cela il faudra plus d'études cliniques.
Ce défi, combiné à celui de maintenir des coûts bas, occupera les chercheurs dans un avenir proche : mais qui se demande, avec (trop) d'impatience car tant de découvertes n'aboutissent jamais à des applications pratiques, sachez que cela arrive. En temps et lieu.
Les avantages potentiels des thérapies utilisant le silençage génique sont vastes et pourraient avoir un impact significatif sur de nombreuses maladies différentes. L'avenir des thérapies de silençage génique est très prometteur et nous ne pouvons qu'attendre de voir quels nouveaux traitements seront développés. Commençons par le cholestérol !
