Il y a une chose que vous n’avez jamais entendue à propos des lésions de la moelle épinière : depuis des décennies, nous savons comment les réparer, mais nous n’avons pas les bons outils. Aujourd’hui, ces outils existent. Ils s'appellent cellules souches pluripotentes induites e viennent d'être approuvés pour le premier essai clinique au monde visant à régénérer complètement les moelles épinières endommagées.
Attention, il ne s’agit pas d’améliorations marginales ou de thérapies palliatives. Je vais le dire simplement : nous parlons de la régénération de tissus nerveux morts. Parlons de redonner du mouvement à ceux qui l’ont perdu à jamais.
Un tournant qui vient de là où (peut-être) on ne l'attend pas
Le protagoniste de cette histoire s'appelle XellSmart, une biotechnologie chinoise que beaucoup ne découvriront qu'aujourd'hui. Mais cette semaine, il a accompli quelque chose d’extraordinaire : l’approbation simultanée par la FDA américaine et la NMPA chinoise de tester sur des humains la première thérapie régénérative de l’histoire pour les lésions de la moelle épinière.
Les cellules souches pluripotentes allogéniques induites développées par XellSmart fonctionnent comme un kit de réparation universel. Il n’est pas nécessaire de prélever des cellules du patient, aucune procédure de préparation invasive n’est nécessaire. Il s’agit littéralement d’une thérapie « prête à l’emploi » qui devrait fonctionner pour toute personne ayant subi une lésion de la colonne vertébrale.
Comment nous soulignons souvent, la médecine régénérative fait de grands progrès. Mais cette fois, nous parlons de quelque chose de différent : nous ne réparons pas du cartilage ou des tissus plus simples. Nous essayons de régénérer le système nerveux central.
Comment la moelle épinière se répare
La moelle épinière agit comme une autoroute de l’information entre le cerveau et le corps. Lorsqu’un « accident » se produit sur cette autoroute, la circulation est complètement paralysée. Chaque année dans le monde, plus de 180 XNUMX nouveaux cas sont enregistrés des blessures à la colonne vertébrale, la plupart dues à des accidents de la route, des chutes ou des blessures sportives.
Jusqu’à présent, les options thérapeutiques étaient considérablement limitées. Physiothérapie, médicaments pour gérer la douleur, appareils fonctionnels. Mais le tissu nerveux endommagé est resté. Comme des études récentes ont montré, certaines thérapies expérimentales à base de cellules souches ont montré des résultats prometteurs, mais toujours partiels.
Le traitement XellSmart vise plutôt une régénération complète. Des cellules pluripotentes sont injectées dans le site de la lésion où elles sont censées se différencier exactement dans le type de tissu nerveux nécessaire. Ils ne se contentent pas de réparer : recréer les connexions perdues à partir de zéro.
La moelle épinière qui se régénère vraiment
Les recherches de XellSmart s’appuient sur quatre années d’études précliniques qui ont démontré que les cellules souches pluripotentes peuvent régénérer efficacement les tissus rachidiens endommagés. Le mécanisme est fascinant : une fois injectées, ces cellules « lisent » le milieu environnant et se spécialisent automatiquement dans le type de neurones nécessaires à cette zone spécifique de la moelle épinière.
Marc Tuszynski et son équipe de l'Université de Californie ont déjà démontré en laboratoire qu'il est possible de réparer le faisceau corticospinal, le circuit nerveux le plus important pour le contrôle des mouvements volontaires. LE résultats publiés dans Nature Medicine représentent une première absolue : Jamais auparavant il n’avait été possible de régénérer ce type de connexions neuronales si essentielles au mouvement.
La différence est que nous disposons désormais de cellules « universelles » qui ne nécessitent pas de compatibilité génétique. Le Recherches menées par l'Université de Pise et de Yale Ils ont également identifié que toutes les cellules souches ne sont pas identiques : celles dont l’origine anatomique est similaire à celle du tissu receveur s’avèrent beaucoup plus efficaces dans le processus de régénération.
Quand pourrons-nous dire adieu aux fauteuils roulants ?
L'essai de phase I, menée en partenariat avec le Troisième hôpital affilié de Université de Sun Yat-sen en Chine, devrait être achevé d'ici 2026. Si les résultats confirment la sécurité et l’efficacité préliminaire, La phase II pourrait débuter en 2028.
Les experts estiment qu’en cas de succès, La thérapie pourrait être disponible dans le commerce d’ici 5 à 7 ans. Un temps qui peut paraître long, mais qui est relativement court pour une technologie de ce type.
D'autres approches prometteuses émergent également aux États-Unis, où la Mayo Clinic a testé avec succès des cellules souches dérivées de la graisse de patients sur dix volontaires souffrant de blessures traumatiques. Sept d’entre eux ont montré des améliorations significatives en sensibilité et en mouvement. LE résultats publiés dans Nature Communications ont confirmé la sécurité de l'approche et ouvert de nouvelles perspectives pour médecine régénérative appliquée au système nerveux.
En Italie, l'IRCCS Casa Sollievo de souffrance continue essais innovants avec des cellules souches cérébrales pour les maladies neurodégénératives, démontrant que notre pays est à l’avant-garde dans ce secteur.
Le chemin est tracé, la direction est peut-être la bonne.
Une bonne dose de prudence scientifique est de mise. Les essais de phase I sont principalement conçus pour tester la sécurité et non l’efficacité. Il faudra attendre des études sur des populations plus larges pour comprendre si cette thérapie tient réellement ses promesses.
Pour la première fois dans l’histoire de la médecine, nous disposons d’une approche qui vise à la régénération complète de la moelle épinière, et non pas seulement à la limitation des dommages. Quinze millions de personnes dans le monde vivre avec une paralysie due à des lésions de la colonne vertébrale. Pour eux, cet essai représente bien plus qu’une expérience médicale : c’est la possibilité concrète de réécrire leur avenir.
La prochaine décennie pourrait être celle où nous cesserons de considérer les lésions de la moelle épinière comme des condamnations définitives et commencerons à les considérer comme des problèmes solubles. Ça va être incroyable.
