Si le terme n’était pas trop utilisé, j’oserais donner une définition à l’Inclisiran : c’est une sorte de vaccin contre le cholestérol. En partie à cause de ses caractéristiques, en partie à cause des méthodes d'administration.
Après avoir été adopté (exactement un anno fa) du service de santé britannique, où 300.000 XNUMX bénéficiaires sont attendus, arrive aujourd'hui également approuvé en Italie, d'Aïfa.
Comment fonctionne Inclisiran, le médicament qui réduit de moitié le cholestérol, agit-il ?
Je commencerai par dire que ce n’est pas un sirop contre la toux et qu’il ne convient pas à tout le monde. L'Inclisiran, administré deux fois par an sous forme d'injection, est prescrit principalement aux patients qui souffrent génétiquement d'un taux de cholestérol élevé, à ceux qui ont subi une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral et à ceux qui ne répondent pas aux autres médicaments hypocholestérolémiants.
Cela n’enlève évidemment rien aux proclamations qui retentissent à ces heures-là. La récente approbation du médicament a été un motif de grande célébration, en raison de ses avantages potentiels et de son approche thérapeutique innovante. Le « silençage génétique » exploité par Inclisiran lutte contre les causes de l'hypercholestérolémie, il ne se limite pas aux symptômes. Il vise à cibler un gène spécifique et à entraver son fonctionnement.
Qu'est-ce que le silençage génétique
L'ARN messager (ARNm) est un type d'ARN qui copie et transmet les instructions génétiques de l'ADN et génère des protéines particulières sur la base de ces instructions. C'est un rôle fondamental pour notre corps. Dans le cas du « silençage génique » appliqué au cholestérol, la cible est une protéine appelée PCSK9. Les personnes ayant des taux élevés de « mauvais » cholestérol (LDL) en ont un excès. Il faut empêcher qu'il soit produit, et c'est pour cette raison que nous essayons de « détruire » les instructions qui servent à le produire.
C'est la première fois que cette technologie n'est pas utilisée pour le traitement de maladies rares mais d'une affection beaucoup plus répandue.
Futurs traitements
L'Inclisiran est un banc d'essai important : après le cholestérol, nous pourrions à l'avenir utiliser cette arme contre d'autres ennemis comme la maladie d'Alzheimer, le cancer, etc. Plusieurs autres médicaments antigènes sont actuellement à l'étude pour traiter un variété d'autres maux: rejet de greffe de rein, le glaucome, même les cicatrices.
Chacun de ces traitements le silençage génique utiliserait des techniques similaires à celles d'autres médicaments actuellement existants, ciblant un gène ou une protéine spécifique et le désactivant. Dans le cas du cancer, la discussion est plus complexe, car il va falloir cibler différentes protéines : pour cela il faudra plus d'études cliniques.
Ce défi, combiné à celui de maintenir les coûts à un niveau bas, occupera les chercheurs dans un avenir proche : mais ceux qui se demandent (trop) avec impatience pourquoi tant de découvertes n’aboutissent jamais à une application pratique devraient savoir que cela se produit. En temps et en heure.
Les avantages potentiels des thérapies utilisant le silençage génique sont vastes et pourraient avoir un impact significatif sur de nombreuses maladies différentes. L'avenir des thérapies de silençage génique est très prometteur et nous ne pouvons qu'attendre de voir quels nouveaux traitements seront développés. Commençons par le cholestérol !
