Il y a un nouvel espoir pour les soi-disant "enfants bulles", ces enfants avec ADA-SCID, une forme très grave et rare de immunodéficience héréditaire ce qui en fait une proie facile pour les virus et les bactéries.
Il existe une nouvelle méthode de traitement, obtenue en modifiant les cellules souches des patients par l'insertion du gène responsable de la maladie, revue et corrigée. Une étape importante, appelée thérapie génique, qui permettra à ces enfants de vivre dans le monde réel, hors de la bulle qui les protège jour et nuit.
Luigi Naldini, directeur de l'institut San Raffaele Telethon pour la thérapie génique, a déclaré: «C'est comme vivre dans un conte de fées. Les enfants décédés aujourd'hui sont sauvés en retournant à une vie normale ».
L'ADA-SCID c'est une maladie très rare, causée par la présence d'un gène altéré hérité des deux parents capable de bloquer la production d'une protéine essentielle aux lymphocytes, l'adénosine désaminase (Ada). Sans lymphocytes, les enfants sont pratiquement privés du système immunitaire. Cette nouvelle thérapie peut désormais redonner espoir à de nombreuses familles.
